Geeniterapia mikä se on, miten se tehdään ja mitä voidaan hoitaa
Geeniterapia, joka tunnetaan myös nimellä geeniterapia tai geenitoimitus, on innovatiivinen hoito, joka koostuu joukosta tekniikoita, jotka voivat olla hyödyllisiä monimutkaisten sairauksien, kuten geneettisten sairauksien ja syövän, hoidossa ja ehkäisyssä modifioimalla tiettyjä geenejä.
Geenit voidaan määritellä perinnöllisyyden perusyksiköiksi ja ne koostuvat spesifisestä nukleiinihappojen sekvenssistä, ts. DNA: sta ja RNA: sta, ja jotka sisältävät tietoa, joka liittyy henkilön ominaisuuksiin ja terveyteen. Siksi tämäntyyppinen hoito koostuu muutosten aiheuttamisesta taudin kärsimien solujen DNA: han ja elimistön puolustuskyvyn aktivoimiseen vaurioituneen kudoksen tunnistamiseksi ja sen poistamisen edistämiseksi..
Sairauksia, joita voidaan hoitaa tällä tavoin, ovat ne, joihin liittyy jonkin verran muutosta DNA: ssa, kuten syöpä, autoimmuunisairaudet, diabetes, kystinen fibroosi muiden degeneratiivisten tai geneettisten sairauksien joukossa, mutta monissa tapauksissa ne ovat vielä kehitysvaiheessa. testit.
Kuinka se tehdään
Geeniterapia koostuu geenien käytöstä lääkkeiden sijasta sairauksien hoitoon. Se tehdään vaihtamalla taudin vaarantaman kudoksen geneettinen materiaali normaalilla. Geeniterapiaa on tällä hetkellä suoritettu käyttämällä kahta molekyylitekniikkaa, CRISPR-tekniikkaa ja Car T-Cell -tekniikkaa:
CRISPR-tekniikka
CRISPR-tekniikka koostuu DNA: n tiettyjen alueiden muuttamisesta, jotka voivat liittyä sairauksiin. Siten tämä tekniikka mahdollistaa geenien muuttamisen tietyissä paikoissa, tarkalla, nopealla ja halvemmalla tavalla. Yleensä tekniikka voidaan suorittaa muutamassa vaiheessa:
- Tunnistetaan spesifiset geenit, joita voidaan kutsua myös kohdegeeneiksi tai sekvensseiksi;
- Tunnistamisen jälkeen tutkijat luovat ”ohjaus-RNA” -sekvenssin, joka täydentää kohdealuetta;
- Tämä RNA sijoitetaan soluun yhdessä Cas 9 -proteiinin kanssa, joka toimii leikkaamalla kohde-DNA-sekvenssi;
- Sitten uusi DNA-sekvenssi lisätään edelliseen sekvenssiin.
Useimmat geneettiset muutokset koskevat geenejä, jotka sijaitsevat somaattisissa soluissa, ts. Soluissa, jotka sisältävät geneettistä materiaalia, jota ei siirretä sukupolvelta toiselle, rajoittaen muutoksen vain kyseiseen ihmiseen. On kuitenkin syntynyt tutkimuksia ja kokeita, joissa CRISPR-tekniikka suoritetaan itusoluille, toisin sanoen munalle tai siittiöille, mikä on herättänyt joukon kysymyksiä tekniikan soveltamisesta ja sen turvallisuudesta ihmisen kehityksessä..
Tekniikan ja geenien muokkauksen pitkäaikaisia seurauksia ei vielä tunneta. Tutkijoiden mielestä ihmisen geenien manipulointi voi tehdä henkilöstä alttiimman spontaanien mutaatioiden esiintymiselle, mikä voi johtaa immuunijärjestelmän yliaktivoitumiseen tai vakavampien sairauksien esiintymiseen.
Sen lisäksi, että keskusteltiin geenien muokkaamisesta, joka kiertää spontaanien mutaatioiden mahdollisuuden ja muutosten välittymisen tuleville sukupolville, menettelyn eettisestä kysymyksestä on keskusteltu myös laajasti, koska tätä tekniikkaa voidaan käyttää myös vauvan ominaisuuksien muuttamiseen, kuten silmien väri, korkeus, hiusten väri jne..
Auton T-solutekniikka
Car T-Cell -tekniikkaa käytetään jo Yhdysvalloissa, Euroopassa, Kiinassa ja Japanissa, ja sitä käytettiin äskettäin Brasiliassa lymfooman hoitoon. Tämä tekniikka koostuu immuunijärjestelmän muuttamisesta siten, että kasvainsolut tunnistetaan helposti ja eliminoidaan kehosta.
Tätä varten ihmisen puolustavat T-solut poistetaan ja heidän geneettistä materiaalia manipuloidaan lisäämällä CAR-geeni soluihin, joka tunnetaan kimeerisenä antigeenireseptorina. Geenin lisäyksen jälkeen solujen lukumäärä kasvaa ja siitä hetkestä lähtien, kun riittävä määrä soluja varmennetaan ja kasvaimen tunnistamista varten paremmin sopeutuneita rakenteita on olemassa, tapahtuu henkilön immuunijärjestelmän paheneminen ja sitten injektio puolustussoluista, jotka on modifioitu CAR-geenillä.
Siten tapahtuu immuunijärjestelmä, joka alkaa tunnistaa kasvainsolut helpommin ja voi poistaa nämä solut tehokkaammin..
Sairaudet, joita geeniterapia voi hoitaa
Geeniterapia on lupaava minkä tahansa geneettisen sairauden hoidossa, mutta vain joillekin se voidaan jo suorittaa tai on testausvaiheessa. Geneettistä muokkausta on tutkittu geneettisten sairauksien, kuten esimerkiksi kystisen fibroosin, synnynnäisen sokeuden, hemofilian ja sirppisoluanemian hoidossa, mutta sitä on pidetty myös tekniikkana, joka voi edistää vakavampien ja monimutkaisempien sairauksien, kuten esimerkiksi esimerkiksi syöpä, sydänsairaudet ja HIV-infektiot.
Huolimatta siitä, että geenejä on tutkittu enemmän sairauksien hoidossa ja ehkäisyssä, geenejä voidaan muokata myös kasveissa, jotta ne muuttuvat suotuisammiksi ilmastonmuutoksen suhteen ja ovat vastustuskykyisempiä loisille ja torjunta-aineille, ja elintarvikkeissa, joiden tavoitteena on ravitsevampi.
Geeniterapia syöpää vastaan
Geeniterapiaa syövän hoidossa hoidetaan jo joissakin maissa, ja se on erityisen tarkoitettu esimerkiksi leukemioiden, lymfoomien, melanoomien tai sarkoomien erityistapauksiin. Tämän tyyppinen terapia koostuu pääasiassa kehon puolustussolujen aktivoimisesta kasvainsolujen tunnistamiseksi ja poistamiseksi, mikä tapahtuu injektoimalla geneettisesti muunnettuja kudoksia tai viruksia potilaan kehoon..
Uskotaan, että geeniterapia muuttuu tulevaisuudessa tehokkaammaksi ja korvaa nykyiset syövän hoidot, mutta koska se on edelleen kallis ja vaatii edistynyttä tekniikkaa, se on mieluiten tarkoitettu tapauksiin, jotka eivät reagoi kemoterapian tai sädehoidon hoitoon ja leikkaus.
